Mae Qfitlia (Fitusiran), triniaeth newydd sy'n seiliedig ar siRNA ar gyfer hemoffilia wedi derbyn cymeradwyaeth yr FDA. Mae'n yn RNA ymyriadol bach (siRNA) therapiwtig sy'n seiliedig ar hynny ymyrryd â gwrthgeulyddion naturiol fel antithrombin (AT) ac atalydd llwybr ffactor meinwe (TFPI). Mae'n clymu i AT mRNA yn yr afu ac yn blocio cyfieithiad AT a thrwy hynny leihau antithrombin a gwella cynhyrchu thrombin. Fe'i gweinyddir fel pigiad isgroenol gan ddechrau unwaith bob dau fis. Mae dos ac amlder pigiadau yn cael eu haddasu gan ddefnyddio diagnostig cydymaith INNOVANCE Antithrombin sy'n sicrhau gweithgaredd antithrombin yn yr ystod darged. Nid yw'r dos sefydlog wedi'i gymeradwyo. Mae'r driniaeth newydd yn arwyddocaol i gleifion oherwydd ei bod yn cael ei gweinyddu'n llai aml nag opsiynau presennol eraill.
Mae Qfitlia (fitusiran) wedi'i gymeradwyo yn UDA (ar 28 Mawrth 2025) ar gyfer proffylacsis arferol i atal neu leihau amlder cyfnodau gwaedu mewn oedolion a phlant 12 oed a hŷn â hemoffilia A neu hemoffilia B, gyda neu heb atalyddion ffactor VIII neu IX (niwtraleiddio gwrthgyrff). Mae'r driniaeth newydd yn arwyddocaol oherwydd ei bod yn cael ei rhoi'n llai aml (gan ddechrau unwaith bob dau fis) nag opsiynau presennol eraill.
Mae anhwylderau gwaedu mewn hemoffilia yn cael eu hachosi oherwydd annigonolrwydd ffactorau ceulo. Mae hemoffilia A yn cael ei achosi oherwydd diffyg ffactor ceulo VIII (FVIII), tra bod hemoffilia B yn ganlyniad i lefelau isel o ffactor IX (FIX). Diffyg ffactor swyddogaethol XI sy'n gyfrifol am hemoffilia C. Mae'r cyflyrau hyn yn cael eu trin trwy drwytho ffactor ceulo a baratowyd yn fasnachol neu gynnyrch nad yw'n ffactor fel amnewid swyddogaethol y ffactor coll.
Mae Octocog alfa (Advate), sy'n fersiwn 'wedi'i beiriannu'n enetig gan ddefnyddio technoleg DNA' o ffactor ceulo VIII, yn cael ei ddefnyddio'n gyffredin ar gyfer triniaeth ataliol yn ogystal ag ar-alw o hemoffilia A. Ar gyfer hemoffilia B, nonacog alfa (BeneFix), sy'n yn fersiwn peirianyddol o ffactor ceulo a ddefnyddir yn gyffredin IX.
Cymeradwywyd Hympavzi (marstacimab-hncq) yn UDA (ar 11 Hydref 2024) ac yn yr UE (ar 19 Medi 2024) fel cyffur newydd ar gyfer atal episodau gwaedu mewn unigolion â hemoffilia A neu hemoffilia B. Mae'n wrthgorff monoclonaidd dynol sy'n atal episodau gwaedu trwy dargedu'r llwybr gwrthgeulo ffactor gwrthgeulo sy'n digwydd yn naturiol. a thrwy hynny gynyddu maint y thrombin. Dyma driniaeth gyntaf, di-ffactor ac unwaith yr wythnos ar gyfer hemoffilia B.
Cymeradwywyd gwrthgorff monoclonaidd arall, Concizumab (Alhemo) yn UDA (ar 20 Rhagfyr 2024) ac yn yr UE (ar 16 Rhagfyr 2024) ar gyfer atal episodau gwaedu mewn cleifion â hemoffilia A ag atalyddion ffactor VIII neu hemoffilia B ag atalyddion ffactor IX. Mae rhai cleifion hemoffilia ar “feddyginiaethau ffactor ceulo” ar gyfer triniaeth eu cyflwr anhwylder gwaedu yn datblygu gwrthgyrff (yn erbyn y meddyginiaethau ffactor ceulo). Mae'r gwrthgyrff a ffurfiwyd yn atal gweithredu “meddyginiaethau ffactor ceulo” gan eu gwneud yn llai effeithiol. Mae Concizumab (Alhemo), a weinyddir bob dydd fel pigiad isgroenol, i fod i drin y cyflwr hwn sydd wedi'i drin yn draddodiadol trwy ysgogi goddefgarwch imiwnedd trwy chwistrelliadau dyddiol o ffactorau ceulo.
Er bod mpavzi (marstacimab-hncq) a Concizumab (Alhemo) yn wrthgyrff monoclonaidd, mae'r driniaeth newydd Qfitlia (fitusiran) yn therapiwtig ymyriadol bach wedi'i seilio ar RNA (siRNA) sy'n ymyrryd â gwrthgeulyddion naturiol fel antithrombin (AT) ac atalydd llwybr ffactor meinwe (TFPI). Mae'n clymu i AT mRNA yn yr afu ac yn blocio cyfieithiad AT a thrwy hynny leihau antithrombin a gwella cynhyrchu thrombin.
Mae Qfitlia (fitusiran) yn cael ei roi fel pigiad isgroenol gan ddechrau unwaith bob dau fis.
Mae dos ac amlder pigiadau yn cael eu haddasu gan ddefnyddio diagnostig cydymaith INNOVANCE Antithrombin sy'n sicrhau gweithgaredd antithrombin yn yr ystod darged. Nid yw'r dos sefydlog wedi'i gymeradwyo. Er gwaethaf hyn, mae'r driniaeth newydd yn arwyddocaol i gleifion oherwydd ei bod yn cael ei gweinyddu'n llai aml nag opsiynau presennol eraill.
***
Cyfeiriadau:
- Datganiad Newyddion FDA - FDA yn Cymeradwyo Triniaeth Newydd ar gyfer Hemoffilia A neu B, gyda neu heb Atalyddion Ffactor. Wedi'i bostio ar 28 Mawrth 2025. Ar gael yn https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Erthygl gysylltiedig:
- Concizumab (Alhemo) ar gyfer Hemoffilia A neu B gydag Atalyddion (29 Rhagfyr 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Triniaeth Newydd ar gyfer Hemoffilia (12 Hydref 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}