Concizumab (enw masnachol, Alhemo), cymeradwywyd gwrthgorff monoclonaidd gan yr FDA ar 20 Rhagfyr 2024 ar gyfer atal episodau gwaedu mewn cleifion â hemoffilia A gydag atalyddion ffactor VIII neu hemoffilia B gydag atalyddion ffactor IX. Roedd wedi derbyn cymeradwyaeth gan yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) ychydig ddyddiau yn ôl ar 16 Rhagfyr 2024 ar gyfer yr un arwyddion.
Mae rhai cleifion hemoffilia ar “feddyginiaethau ffactor ceulo” ar gyfer triniaeth eu cyflwr anhwylder gwaedu yn datblygu gwrthgyrff (yn erbyn y meddyginiaethau ffactor ceulo). Mae'r gwrthgyrff a ffurfiwyd yn atal gweithredu “meddyginiaethau ffactor ceulo” gan eu gwneud yn llai effeithiol. Mae'r cyflwr hwn yn cael ei drin ar hyn o bryd trwy ysgogi goddefgarwch imiwnedd trwy chwistrelliadau dyddiol o ffactorau ceulo. Mae cymeradwyo Concizumab (Alhemo) yn rhoi triniaeth amgen i gleifion o'r fath.
Rhoddir concizumab bob dydd fel pigiad isgroenol.
Roedd cymeradwyo Alhemo yn seiliedig ar werthusiad o'i ddiogelwch a'i effeithiolrwydd mewn treial clinigol aml-genedlaethol, aml-ganolfan, label agored, cam 3. Yn y treial, gostyngwyd y cyfraddau gwaedu blynyddol (ABR) 86% ar gyfer y grŵp triniaeth Alhemo o'i gymharu â'r grŵp dim proffylacsis.
Mae anhwylderau gwaedu mewn hemoffilia yn cael eu hachosi oherwydd annigonolrwydd ffactorau ceulo. Mae hemoffilia A yn cael ei achosi oherwydd diffyg ffactor ceulo VIII, tra bod hemoffilia B yn ganlyniad i lefelau isel o ffactor IX. Diffyg ffactor swyddogaethol XI sy'n gyfrifol am hemoffilia C. Mae'r cyflyrau hyn yn cael eu trin trwy drwytho ffactor ceulo a baratowyd yn fasnachol neu gynnyrch nad yw'n ffactor fel amnewid swyddogaethol y ffactor coll.
Mae Octocog alfa (Advate), sy'n fersiwn 'wedi'i beiriannu'n enetig gan ddefnyddio technoleg DNA' o ffactor ceulo VIII, yn cael ei ddefnyddio'n gyffredin ar gyfer triniaeth ataliol yn ogystal ag ar-alw o hemoffilia A. Ar gyfer hemoffilia B, nonacog alfa (BeneFix), sy'n yn fersiwn peirianyddol o ffactor ceulo a ddefnyddir yn gyffredin IX.
Hympavzi (marstacimab-hncq), Yn ddiweddar, cymeradwywyd gwrthgorff monoclonaidd dynol sy'n targedu “atalydd llwybr ffactor meinwe” fel cyffur newydd ar gyfer atal episodau gwaedu mewn unigolion â hemoffilia A neu hemoffilia B.
***
Cyfeiriadau:
- Mae FDA yn cymeradwyo cyffur i atal neu leihau amlder cyfnodau gwaedu ar gyfer cleifion â hemoffilia A ag atalyddion neu hemoffilia B ag atalyddion. Wedi'i bostio ar 20 Rhagfyr 2024. Ar gael yn https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- LCA. Alhemo – Concizumab. Ar gael https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ac https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- GIG. Trin Hemoffilia. Ar gael yn https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- RHEOLI CLEFYDAU TROSGLWYDDADWY. Trin Hemoffilia. Ar gael yn https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Erthygl gysylltiedig
- Hympavzi (marstacimab): Triniaeth Newydd ar gyfer Hemoffilia. Ewropeaidd Gwyddonol. Wedi'i bostio ar 12 Hydref 2024. Ar gael yn http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}